永远紧缺的儿童药：需求旺、研发难、企业少

初冬的两场医药盛会，揭开了儿童药长期面临的窘境：一边是第32届中国医药产业发展高峰论坛上，从业者、医疗机构热烈讨论临床需求和广阔的市场空间，一边是“78岁”高龄的药交会场难以寻觅儿童药的身影。

中国医药企业管理协会会长郭云沛指出：“目前全国7000多家制药企业，专业从事儿童制药的只有十余家，当前我国儿科用药绝大部分用的是成人药，儿药短缺等问题需要引起关注。”

国内儿童用药一直让人头疼。以往都是用成人药改变剂量、“掰药”等方式解决儿童用药需求，最后的结果是药物中毒、不良反应等问题频发。为此，国家政策通过鼓励研发、临床审批等解决儿童药紧缺问题。

在这背后，国内儿童药临床试验机构少，对临床研究人员要求较高，甚至绝大多数研发机构没有儿童药研发人员，使得研发能力整体偏弱。研发成本也比普通药品更高，但终端售价难以抬高，利润空间小，药品生产企业研究、开发儿童药品动力不足。

临床、市场双矛盾

中国医药企业管理协会儿童用药专业委员会主任委员、达因药业总裁杨杰披露的一组数据引起了热议：在我国17万多条注册药品中，明确标注“儿童”或“小儿”用药信息的有2650条，占整个注册药品的比例只有1.55%。

“国内现在儿童药特别少是历史遗留问题。”一品红药业董事长李捍雄向21世纪经济报道表示，“这几年国家很重视儿童药的安全性问题，需要有个发展过程。国家也在鼓励创新研发，所以接下来市场中研究儿童药的企业会越来越多，引进儿科的创新药也会越来越多。”

医院对儿童药紧缺的感触最深，这也很大程度上增加了医生的执业风险。

广州市妇女儿童医疗中心副院长龚四堂指出，儿童的胃肠道、肝脏、血液系统等生理特点决定了其用药与成人区分显著。以胃肠道为例，小儿尤其是新生儿和婴儿的胃排空时间和胃液pH与成人不同；新生儿肠蠕动慢且不规则，对药物的生物利用度有明显影响；主要在胃内吸收的药物其吸收率比成人增加。

“小儿不同年龄阶段发育的变化，对药物的作用和给药剂量有极大的影响，在用药上不能将小儿视为缩小版的成人，小儿有其独特的疾病类型、剂量范围和发育阶段。”他说。

然而现实情况是，由于缺少专门的儿童药物，医生只能根据儿童的年龄、体重等情况，将成人药品酌情减量给儿童服用。剂型规格和用药剂量信息缺失，加上缺乏对儿童用药的专门法律规定，儿科“超说明书用药”现象普遍存在，导致儿科医生承担着很大的医疗和法律风险。

庞大的缺口之下，却没有出现企业大量涌入的景象。对于市场从业者来说，这一行称得上外行看热闹，内行看门道。

中投产业研究中心预测，未来5年儿童药仍将会保持两位数增长，5年复合增速在10%左右，至2020年我国儿童药市场规模有望突破1100亿元。在全面放开二孩的政策红利之下，儿童用药市场也成为了投资报告中的热门话题。

“外面打得更热烈，大家看到国家很多政策利好，但是真正从事儿童药的企业并没有那么多。”亚宝药业集团副总裁任伟如此描述儿童药的市场环境，“同样是仿制药，如果做心脑血管可以卖到5个亿，做儿科最多卖到1个亿，但是研发费用差不多，所以市场容量并没有那么大”。

据介绍，目前儿童药品种主要聚集在呼吸道、消化道领域，其他领域包括罕见病、抗过敏类药物等。其中，呼吸道指感冒、发烧、咳嗽，发病率比较高，市场比较大，但同质化竞争十分激烈，单个品种涉及的厂家数量不少。

而在整个处方药市场中，相比糖尿病、高血压、内分泌等药物，儿童药市场空间、利润整体比较少。从市场的角度，在招标价格、各个省市和医院的准入方面，国家政策并没有具体的激励机制，因此儿童药生产企业在处方药市场的优势不明显。

政策激励，立法缺位

紧缺之下，破壁研发、加速审批成了主要解决方式。自2015年以来，儿童药领域的利好政策不断，包括鼓励研发、优先评审、加强医院配备、招标采购直接挂网等。

即便如此，李捍雄依旧向记者表示：“做一个普通药物的临床试验项目可能两年就完成了，但是儿童药可能就要4年，儿童患者很多是独生子女，临床实验和推广需要较多时间。”

临床研究难是每个儿童药生产企业都绕不开的难题。

首都儿科研究所党委副书记杨健认为儿童用药临床评价是滞后的。国内儿童药物临床试验起步晚、规模小、质量控制欠完善，也缺少儿童药物临床试验基地。而儿童临床用药与评价和成人之间差异大，缺少相应的开展儿童药临床试验的技术指导原则。在医疗机构中，医院医疗任务重，有资质及研究经验的研究者少，医生热情也低。

从地域分布来看，北京、上海是儿童药物临床试验机构分布最多的地区，江苏、广东、辽宁和浙江有4家到5家儿童药物临床试验机构，湖北、山东、天津和云南各有2家。另有10个省份尚无儿童药物临床试验机构。

“我国儿科临床用药的基础研究，如儿科临床药理学研究不足，儿科药物动力学研究仅有少量报道，大部分新药临床试验阶段往往不包括儿童。上市后也缺乏有关儿科用药的药理学、药动学、药效学等方面的研究。”杨健说。

儿童药上市的步伐则在加快。国家食品药品监督管理总局药品审评中心最新统计数据显示，截至目前，在优先审评审批药品名单中，已有353个注册申请（按受理号计）被纳入优先审评程序，其中有40个是儿童用药，儿童用药占优先审评审批药品比例为11.33%。

不过，任伟坦言：“国内药品目录解决了准入问题，只有目录内的药品可以进入市场。但要进入各个省份就要通过招标，现在按病种、按人头付费兴起了，即使进了目录、中了标、有了价格之后还不一定能用或者被用。”另外记者获悉，在终端定价和采购方面，各省招标对儿童药落地的壁垒还没打破。

政策鼓励是持续不断的，但儿童药立法还没实现。在我国最重要的两部药品法律《中华人民共和国药品管理法》和《药品注册管理办法》中，均未对儿童用药提出特殊规定。但在国际上，如冰岛、挪威、奥地利等国家对儿童患者的权利作出了特别规定。

“我们希望种种激励可以从立法层面进行推广，而不仅限于政策层面的探讨。对于仿制药，部分儿童用药在国外临床试验有效的前提下，在国内的审批还需要进一步简便。”李捍雄说。