中国唯一获批的A型血友病管理工具上市 助力患者实现“零出血”

（原标题：中国唯一获批的A型血友病管理工具上市 助力患者实现“零出血”）

12月19日，21世纪经济报道记者获悉，武田中国旗下药代动力学（PK）指导下的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）管理工具myPKFiT®正式上市，供熟悉血友病A治疗的执业医疗专业人士（HCP）使用，辅助16岁及以上（体重45 kg及以上）A型血友病患者接受百因止®（注射用重组人凝血因子VIII）的预防治疗。

据介绍，myPKFiT®是中国首个且目前唯一NMPA批准支持A型血友病药代动力学（PK）指导下的管理工具，与百因止®配合使用，可针对每位患者的不同特征和需求，个体化调整血友病患者的凝血八因子（FVIII）用量，可降低出血风险，优化患者的治疗效果和药物可及性，提升患者治疗信心并改善依从性，助力患者实现“零出血”的治疗目标。目前，myPKFiT®已在全球超过50个国家及地区上市，近1,100家医疗机构注册使用，累计惠及全球8,000多位患者。

资料显示，血友病是一种由先天性凝血因子缺乏导致的出血性疾病，分为ABC三类型，A型血友病（也叫做血友病甲）最为常见，患者缺少凝血因子VIII，伴性X染色体隐性遗传；B型血友病（也叫做血友病乙）同样是伴性X阴性遗传，缺乏IX因子；C型血友病（也叫做血友病丙）则是常染色体隐性遗传，缺乏XI因子。

其中，因子Ⅷ缺失或减少的A型血友病是最常见的血友病类型。我国血友病患者人数为13.6万，其中A型血友病患者占80%~85% ，其症状主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，或者是胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血。如果患者反复出血且不及时治疗的话，会导致关节畸形或假肿瘤形成，严重者可危及生命。

与此同时，由于认知有限和经济负担等问题，目前大部分患者仍普遍采用低剂量的治疗方案。临床实践表明，该方案并不能减少关节病变且仍有出血的情况发生。如果患者反复出血且不及时治疗的话，会导致关节畸形或假肿瘤形成，严重者可危及生命。但事实上，血友病患者只需接受长期规律性的规范化治疗，可有效降低出血频次，实现“零出血”并回归正常生活。

然而，由于患者存在不同的出血倾向、生活方式和药物代谢速度，单纯通过改变药物剂量的统一治疗方案并不能满足每一位患者的需求。而随着医学技术和治疗领域的革新换代，中国血友病诊疗工作已取得长足进步，正从传统的按需治疗方式转为更积极和更加个体化的治疗模式。近年来，个体化治疗方案越来越受到重视，世界血友病联盟最新指南和《血友病治疗中国指南（2020年版）》均特别强调了个体化预防治疗的重要性。

个体化治疗方案基于药代动力学，通过凝血因子剂量和给药间隔的最佳化，使患者维持足够止血的FⅧ水平。该方案全面考虑了患者的出血表型（如第一次关节出血的年龄）、凝血因子的药代动力学特点、患者的日常活动情况和可预期的出血危险、是否存在关节病变及患者依从性等多方面因素，有效避免治疗不足或过度情况的发生并改善患者的生活质量。

myPKFiT是中国首个支持血友病药代动力学（PK）指导下的管理工具，也是截至目前国家药品监督管理局唯一批准的个体化预防FVIII剂量指导软件，供熟悉血友病A治疗的执业医疗专业人士（HCP）使用。

中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授指出，传统的药代动力学分析临床应用困难较大，不仅采样繁琐，而且由于患者体内FVIII降至某一谷水平所需时间也不尽相同，因此较难评估。“myPKFiT®可根据PK分析结果客观地指导个体化治疗方案制定，避免患者因治疗不足而导致的关节反复出血或残疾，助力患者实现‘零出血’的治疗目标，像正常人一样生活。”

（作者：朱萍 编辑：徐旭）