干细胞临床应用加快立规

国家食药监总局近期组织数位国内干细胞临床研究领域专家举行论证会。与会专家呼吁,监管层应尽快出台干细胞临床研究应用的指导原则。食药监总局官员在会上表态,学界、产业界对干细胞领域的指导原则十分期待,相关部委将齐心协力,抓紧时间尽快出台。总局人士强调,不管是管理办法还是指导原则,都必须适用于临床研究与临床应用的成果转化。

尽快出台临床应用指导原则

与会专家透露,本次会议由食药监总局召集,与会者皆是业内精英,可见监管层对干细胞行业的发展寄予厚望,同时对干细胞行业的监管法规的出台感到紧迫。会议达成共识,将尽快出台干细胞临床应用指导原则。

与会专家呼吁率先出台临床应用的指导原则,在实践中加以细化,临床立规方能为产业化纾困。食药监总局有关人士透露,食药监总局注册司与卫计委科技司正在商讨,将医疗机构临床开展干细胞应用的指导原则,通过规范的法规固定下来,预计最快上半年会有结论。

有专家表示,制定干细胞临床应用指导原则其实不难。“国际干细胞协会已经有一个标准,这一标准实质上就是指导原则,将它拿来作为蓝本结合国情进行修改,成立专家组对细节进行论证。”该专家表示,邓宏魁是国际干细胞协会唯一的中国委员,参与了国际标准的制定,食药监总局将这些人抽调来,应该可以把指导原则制定出来。

食药监总局人士在回应上述专家的提议时表示,干细胞产业前景广阔,总局当然要扶持,但需要业界与学界的支持。总局有一个思路,就是聘请干细胞学界、业界一流专家,到审评中心帮忙指导,下一步就是加快出台指导原则或者管理办法。

业内人士告诉中国证券报记者,中国在胎盘干细胞领域的研究应用走在世界前列。在上世纪80年代初的时候,原军事医学科学院院长吴祖泽院士用胎儿肝细胞做移植实验,总共做了11病例,其中9人至今依然健在。中国的干细胞研究水平在世界上领先,但临床应用管理法规缺失束缚了行业发展。

或以“同情性试验”为突破口

在干细胞治疗领域,与会专家呼吁以同情性治疗为突破口,继而将干细胞临床应用铺展开来。

中国疾病预防控制中心病毒研究所研究员李德兴表示:“美国有一个同情法则,在病人命悬一线之际,可以用最新的治疗技术或者药品为其治疗。即便这些技术或者药品没有进行过大规模人体试验。”

干细胞可以分化成多种功能细胞或组织器官,医学界称其为“万用细胞”。干细胞治疗就是把健康的干细胞移植到病人体内,以达到修复病变细胞或重建功能正常的细胞和组织。干细胞疗法就像给机体注入新的活力,可从根本上治疗许多疾病。

有与会专家建议,在病人没有任何有效的治疗方式的时候,向卫生部门申请用干细胞进行治疗,“只要临床上有需求,就应该允许使用干细胞治疗进行同情性试验。用干细胞治疗既可以开展研究,也是挽救生命的一种可能方式。”

上述专家称,美国已经批准可以用胚胎干细胞进行治疗,当病人面临截瘫的时候,允许医疗机构对其运用干细胞治疗方法。“已经批准了300多例。这一操作方式对国内或有借鉴意义。”

利好产业链三环节

食药监总局表态加快出台干细胞临床应用指导原则,对产业界影响重大。干细胞产业在国内处于大规模产业化的黎明阶段,各种颠覆性技术陆续突破,各种产业化尝试如雨后春笋。根据Visiongain提供的市场调研数据,预计到2016年,国内干细胞产业的市场规模将达千亿元。

干细胞临床应用主要适应症包括血液系统疾病、糖尿病、肝病、帕金森综合症、骨关节损伤、烧伤等。尽管在作用机理上仍然存在诸多疑问,但凭借临床效果以及广泛的适应症范围,干细胞治疗是生物医学领域值得看好的方向。

“干细胞产业有3种不同的商业模式,各有侧重。”中国医学科学院钟华教授介绍,产业链的上游主要是干细胞的采集及存储业务,中游是干细胞技术研发,下游是干细胞移植及治疗。

上游企业如中源协和的天津市脐带血造血干细胞库、上海干细胞技术有限公司的上海脐带血造血干细胞库等。中游企业从事干细胞增殖、干细胞制剂的研究,为研发组织和个人提供干细胞,用于疾病的发病机制研究和新型药物研制。这些企业以输出干细胞治疗技术为主,主要针对脑瘫、脊髓损伤、视神经发育不全、遗传性共济失调等神经系统疾病、糖尿病以及肌营养不良等。此类企业主要有深圳市北科生物科技有限公司、吉林省中科生物工程有限公司等。下游企业以各类干细胞移植及治疗业务为主体,主要包括一些开展干细胞治疗的医院。