国内首个干细胞通用标准发布干细胞产业将迎来快速发展期

11月22日,国内首个干细胞通用标准《干细胞通用要求》(下称《通用要求》)由中国细胞生物学会干细胞生物学分会发布。《通用要求》围绕干细胞制剂的安全性、有效性及稳定性等关键问题,明确了干细胞的供者筛查,组织采集,细胞分离、培养、冻存及检测等方面的通用要求。干细胞生物学分会会长周琪院士表示,该文件的出台将推动干细胞行业的规范化和标准化发展,对促进干细胞转化研究等方面有重要作用。

将推动建立系列标准

据了解,细胞治疗包括免疫细胞治疗和干细胞治疗两大类。干细胞是一类能够自我更新、分化形成多种细胞类型的细胞,可用于治疗多种疾病。尽管国内已出台系列管理文件,规范干细胞基础研究与转化领域的发展,但由于干细胞来源多样、制备工艺复杂、质控和监管困难,干细胞的临床应用和产业化面临巨大挑战。

近年来,细胞治疗已成为最前沿的肿瘤治疗手段,受到全球医疗市场的关注。我国也从监管政策着手为细胞治疗产业化探明方向。《通用要求》是根据国家标准委2017年发布的《团体标准管理规定》制定的首个针对干细胞通用要求的规范性文件。该文件围绕干细胞定义,干细胞制剂的安全性、有效性和稳定性等关键问题,建立了从供者筛查、组织采集、细胞分离,到培养、冻存、复苏、运输及检测等全领域的系统性通用要求。

周琪认为,干细胞领域一直难以解决的干细胞异质性、差异化等问题,归根结底是干细胞行业的标准缺失。细胞研究与转化亟待行业标准进行规范,本次《通用要求》出台,对行业具有一定的约束力,将为行业标准化发展保驾护航。国家卫计委相关负责人表示,在国家标准发布前,《通用要求》的推出,可以为包括干细胞研发机构、备案医院和从事干细胞库建设的单位及个人提供专业的参考和依据。

据周琪透露,接下来,干细胞生物学分会的干细胞标准工作组还将讨论并发布一系列关于人胚胎干细胞研究的标准等,将进一步推动建立干细胞基础及临床研究的标准,最终建立干细胞领域国家标准及国际标准。

产业资本布局干细胞

今年以来,美国FDA陆续批准两款CAR-T细胞疗法产品上市,加速了细胞治疗的产业化发展。除了以CAR-T疗法为主的免疫细胞治疗外,干细胞作为21世纪再生医学的基础,不仅是当前的科技前沿和热点,同样也受到产业资本的高度关注。

记者梳理发现,中源协和、冠昊生物及国际医学等一批上市公司已成为干细胞领域的先行者。其中,中源协和是一家拥有全国性干细胞库网络的公司,在全国16个地区建立了干细胞库。公司拥有的天津市脐带血造血干细胞库是目前世界上规模领先的干细胞库之一,也是我国唯一的干细胞产业化基地,拥有干细胞库许可证(全国仅两张)。

冠昊生物则以再生医学为基础,持续在生物材料、细胞干细胞、药业等领域进行布局。据悉,冠昊生物子公司北昊公司获北京宏冠授权,在境内对北京宏冠拥有的小分子诱导多潜能性干细胞等技术享有单独、排他性的使用权。双方将合作搭建全球领先的干细胞与再生医学研究和产业化平台。

此外,国际医学、新日恒力等公司也在积极涉足干细胞领域。国际医学参股的汉氏联合提供胎盘造血干细胞和相关技术。新日恒力则通过收购博雅干细胞80%股权,切入干细胞储存领域。

有研究报告指出,目前我国干细胞产业主要集中在产业链的上游,即干细胞存储(脐带血库)业务,中下游业务(干细胞技术及产品研发、干细胞治疗)的大规模市场化应用仍处于探索阶段。券商分析人士指出,随着干细胞基础研究的发展和技术的不断进步,在政策规范、人才培养、投资机制等各种要素的支持下,干细胞产业将迎来快速发展期,且发展重心将从上游转移至中下游。