21健讯Daily｜国产13价肺炎疫苗申报上市；FDA：加速审批基因疗法将成常态

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政策动向

●FDA：加速审批将成为基因疗法的“常态”

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）下属生物制品评价与研究中心（CBER）负责人彼得·马克斯（Peter Marks）表示，针对罕见病的基因疗法将越来越多地通过加速审批途径获得批准。他认为如果不充分利用加速审批机制，很多患者可能会被忽视，尤其在治疗极罕见病的儿童群体中。目前全球有超过1万种罕见病，但因患者数量稀少和资金投入等因素制约，相关疗法的研发及上市面临很大挑战。

马克斯强调了加速审批作为一种有力工具的重要性，旨在加快新疗法进入市场的速度，并确保企业在面对前景光明的疗法时不会因为严格的常规审批程序而放弃研发。他指出，有许多针对罕见病的基因疗法已接近成功，关键在于如何推动它们完成最后阶段的研发。

药械审批

●百济神州替雷利珠单抗新适应症在美申报上市

2月27日，百济神州宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经受理了替雷利珠单抗的生物制品许可申请（BLA），与含氟嘧啶和铂化疗联合治疗局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管交界处（G/GEJ）腺癌患者。FDA预计将于2024年12月对该BLA作出决定。

此次申请是基于全球RATIONALE-305试验的结果。该研究达到了主要终点，即接受替雷利珠单抗联合研究者自选化疗的患者总生存期为15.0个月，而接受安慰剂联合化疗的患者总生存期为12.9个月（n=997；HR：0.80 [95% CI：0.70, 0.92]；P=0.0011），死亡风险降低了20%。

此外，与安慰剂加化疗相比，替雷利珠单抗组的客观缓解率（47.3% vs. 40.5%）和中位缓解持续时间（8.6个月 vs. 7.2个月）更高。两组患者的中位无进展生存期分别为6.9个月和6.2个月；（HR：0.78 [95% CI：0.67, 0.90]）。

替雷利珠单抗联合化疗的安全性是可控的，与已知的抗PD-1抗体的安全性相符。替雷利珠单抗已获得欧盟委员会批准，用于治疗既往接受过化疗的晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者。FDA也正在审查替雷利珠单抗作为一线治疗药物用于不可切除、复发、局部晚期或转移性ESCC患者的BLA，PDUFA为2024年7月。FDA还在审查一项用于治疗既往接受过化疗的晚期或转移性ESCC患者的BLA。

●Minerva精神分裂症药物未获FDA批准

2月27日，Minerva Neurosciences宣布，Roluperidone用于治疗精神分裂症阴性症状的新药申请未获FDA批准。受该消息影响，Minerva股价大跌近60%。

在CRL中，FDA提到了四点拒批原因：IIb期MIN-101C03研究达到了主要疗效终点，但仅凭此不足以充分证明Roluperidone的有效性；NDA材料未提供入组患者所服用的其它抗精神病药物的信息；NDA材料缺乏证明Roluperidone对改善精神分裂症阴性症状具有临床意义的必要数据；在已提交的安全性数据中，至少服用12个月拟议剂量（64mg）Roluperidone的患者数量不足。

●康希诺生物13价肺炎球菌多糖结合疫苗申报上市

2月28日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，康希诺生物申报的13价肺炎球菌多糖结合疫苗（CRM197，TT载体）上市申请已获得受理。

公开资料显示，13价肺炎球菌结合疫苗主要用于婴幼儿和儿童，接种后可使机体产生免疫应答，用于预防由肺炎球菌血清型1、3、4、5、6A、6B、7F、9V、14、18C、19A、19F和23F引起的侵袭性疾病，如菌血症性肺炎、脑膜炎、败血症和菌血症等。根据《肺炎球菌性疾病免疫预防专家共识（2020版）》，13价肺炎球菌结合疫苗覆盖中国约80%的肺炎球菌血清型。

根据康希诺生物公开资料，该公司研发的13价肺炎球菌多糖结合疫苗（简称PCV13i）采用多糖抗原与蛋白载体共价结合的方式。多糖抗原连接载体蛋白后，多糖可转化为T细胞依赖性抗原，不仅可以在2岁以下的婴幼儿体内诱导出较高的特异性抗体水平，还可以产生记忆性B细胞，从而产生免疫记忆。同时，该产品采用了双载体技术，可以减少与其他疫苗共注射时，对免疫原性造成的免疫抑制。

资本市场

●安济盛生物宣布完成4000万美元融资

近日，安济盛生物宣布，已于2024年1月完成由广州高新科控主要出资、粤开资本市场化管理基金——粤凯医健领投的B+轮第二阶段4000万美元融资。叠加2023年10月已完成的B+轮4600万美元融资，安济盛生物在B+轮融资中共筹集8600万美元。本轮融资将用于推进安济盛生物对治疗严重肌肉骨骼疾病的创新候选药物（包括 AGA2118、AGA2115 和 AGA111）的全球开发。

安济盛生物是一家专注于骨骼、关节和肌肉重症疾病领域的创新药物研发公司。

●再鼎医药2023年产品收入2.667亿美元

2月28日，再鼎医药发布2023年财报。报告期内，公司产品收入2.667亿美元，同比增长31%。

其中，卫伟迦自2023年9月在中国上市后，已为近1000名患者提供治疗。2024年1月，卫伟迦治疗的患者数量预计达到1000人，全年销售额有望超过7000万美元。 

行业大事

●美股减肥药“新星”Viking新药2期临床试验成功

2月27日，纳斯达克上市企业维京治疗（Viking Therapeutics）公布了其GLP-1R/GIPR双重激动剂VK2735 II期临床VENTURE的数据。

据悉，VENTURE研究达到主要终点及其所有次要终点。有效性方面，VK2735 15mg组在治疗13周后，受试者平均体重较基线下降14.6kg（降幅为14.7%），即29.2斤。

在“评估体重减轻至少10%患者比例”这一次要终点中，15mg组的比例为88%，而安慰剂组仅为4%。值得注意的是，研究在13周时并未观察到体重下降高点，且体重的下降是渐进的。通俗而言，14.7%的降幅并非VK2735极限，延长治疗期或持续减重。安全性方面，VK2735治疗组报告的药物相关TEAE有92%为轻度或中度。其中，停药率为14% vs 20%（安慰剂组 vs 15mg组）；呕吐发生率为20% vs 63%（安慰剂组 vs 15mg组）。

受此消息影响，Viking股价盘后大涨121.02%，最新市值为85.47亿美元。

由于VK2735与替尔泊肽同靶点，13周VK2735 15mg非头对头对比72周替尔泊肽 15mg（SURMOUNT-1研究），15mg替尔泊肽平均体重降幅为22.5%（24 公斤）；体重降低≥20%受试者比例，57% vs 3.1%（替尔泊肽组vs安慰剂组）。VK2735仅在13周便可减重14.6kg，已相当能打。