阿尔茨海默症将有药可医？ 百健公司新药明年申请上市

（原标题：阿尔茨海默症将有药可医？ 百健公司新药明年申请上市）

阿尔茨海默症，俗称“老年痴呆症”，属不治之症。而如今，这一现状或将改变。

近日，美国生物技术公司百健公司（Biogen）宣布，将重新启动有关治疗阿兹海默症药物Aducanumab（以下简称“A药”）的审批上市申请工作。而就在7个月前，该公司宣布终止该药3期临床试验。

如果顺利上市，A药或许将成为市面上首个能改善阿尔茨海默症临床症状的药物。

上述重启消息宣布后，百健公司股价一度上涨超30%，几乎挽回了3月宣布终止研究后损失的180亿美元市值。截至当地时间10月23日收盘，百健公司收于278.82美元/股，跌幅1.08%，最新总市值约503亿美元。

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制药巨头前仆后继

阿尔茨海默症，又称老年痴呆症，是一种进行性神经疾病，对患者影响较大，不仅影响思考能力，还会影响寿命。百健公司称，它是超过65岁人群的第三大死因，仅次于癌症和心脏病。

根据中国阿尔茨海默症协会网站数据，目前，全球阿尔茨海默症患者达5200万人，且呈爆发性增长，每3秒新增一个患者。据不完全统计，中国患者人数达1000多万，占世界总病例数的20%，每年给中国造成的社会经济负担高达1.2万亿元。

预计到2050年，全球阿尔茨海默症患者将达到1.5亿人。

放眼全球，在阿尔茨海默症药物研发的道路上，写满了制药巨头们惨败的故事。据不完全统计，1998年至2017年间，全球有146个阿尔茨海默症药物在临床研发时失败，40%夭折于早期临床阶段，39%在中期临床宣布失败，18%在后期临床失败。

强生与辉瑞联合研发的Bapineuzumab及罗氏Gantenerumab，分别于2012年和2014年止步于临床试验III期。

2016年，被称之为“阿茨海默症特效药”的LMTX同样在III期临床试验时以失败告终。最遗憾的是，在这之前，其临床试验II期已显示，轻度和中度阿尔兹海默症患者在服用该药后，发病速度可以下降87%。

同年，阿斯利康和礼来联合宣布其III期临床药物Solanezumab因没有达到主要临床终点而宣告失败。

2017年，默沙东宣布停止开发BACE抑制剂药物Verubecestat。

2018年，辉瑞宣布停止对阿尔茨海默氏症的药物研究，并解雇了300名相关研究人员。随后，强生也宣布终止BACE抑制剂Atabecestat的临床试验II/III期。紧接着，阿斯利康和礼来宣布停止BACE抑制剂Lanabecestat的全球III期临床试验。

显然，能够有效抑制阿尔茨海默症的药物，是摆在制药巨头们面前的难关。

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首个有效药或将上市

早在2017年10月，百健公司和日本制药公司卫材（Eisai）就在全球范围内开展了A药的开发和商业化。曾有分析人士表示，A药的价值将达103亿美元，超过比其更有效且风险更低的化合物。

但今年3月，百健公司和卫材宣布，基于独立数据监测委员会进行的无效分析的结果，将停止A药的3期临床试验。停止临床试验当天，百健公司股价最大跌幅达29.94%，最终收跌29.23%，创2005年2月以来的14年最大单日跌幅，报收226.88美元，创2013年8月以来最低，市值抹去近180亿美元。

但是，在试验停止后，3285名患者中的2066名患者还有机会完成整个18个月的疗程，于是百健公司仍然得到了新的临床数据，并通过对新数据的分析，得到了与停止试验前完全不同的结果。

新的数据分析结果显示，3期EMERGE研究达到了它的主要终点，显示了临床衰退的显著减少。接受A药治疗的患者在认知和功能测试（如记忆、定向和语言）方面有显著的改善，在日常生活中能够更好地处理个人财务，做家务、购物、洗衣服及独自出门旅行。

因此，百健公司宣布将重启A药的临床研究，预计于2020年初提交该药的上市申请，并将继续与欧洲、日本等地区的监管机构进行协商。

百健公司该临床试验的主要研究者、罗切斯特大学阿尔茨海默病治疗教授Anton Porsteinsson表示，“临床3期试验中新的大数据集首次证明，清除聚集的淀粉样蛋白可以减少阿尔茨海默病的临床症状，为医学界、病人及其家属带来新的希望。”

百健公司首席执行官Michel Vounatsos也表示，“阿尔茨海默症使全球数以千万计的人受到影响，今天我们终于获得了突破性的研究结果，这是个令人振奋的消息……我们希望能为患者提供减缓阿尔茨海默症临床症状的疗法，或者获得其他针对减少脑内淀粉样蛋白的方法，来治疗阿尔茨海默症。”

若A药获得FDA批准上市，那么它将成为全球首个能改善阿尔茨海默症临床症状的药物。

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国内研究取得突破

有业内人士表示，从数据来看，A药的效果微乎其微。但目前市场上该种类型的药物很少，在百健公司疗法安全的情况下，FDA可能会被迫在一项阳性试验的基础上批准它上市。

某券商分析师在接受《国际金融报》记者采访时表示，“如果A药能够获批上市，必将成为百健公司的重磅产品。”

公开资料显示，百健公司在全球多发性硬化症药物治疗市场中约占38%，其一半以上的收入都来自该领域。

虽然侧重一个疾病领域更容易占领龙头位置，但近年来，随着诺华、新基、赛诺菲等公司不断加大在多发性硬化症领域的研发投入，百健的龙头地位也受到了威胁。

根据百健最近发布的2019年第三季度报告，该公司在多发性硬化症方面的拳头产品如Tecfidera、Interferon、Tysabri及Fampyra的营业收入增长缓慢，其中Interferon的营业收入甚至出现了下降的情况。今年前三季度，上述四款产品分别实现营业收入32.71亿美元、15.85亿美元、14.19亿美元及0.71亿美元，分别较去年同期增长3.4%、-10.23%、1.41%以及1.86%。

值得注意的是，中国本土药企在阿尔茨海默症领域的研究也在快速推进。

2018年7月17日，中国本土研制的抗阿尔茨海默症原创新药GV-971临床3期成功揭盲，在国内外引起了强烈反响。GV-971通过重塑肠道菌群平衡、降低外周相关代谢产物苯丙氨酸/异亮氨酸的积累，减轻脑内神经炎症，进而改善认知障碍，达到治疗阿尔茨海默症的效果。

2018年10月25日，在巴塞罗那举行的第11届国际阿尔茨海默病临床试验大会上，GV-971第一发明人、中科院上海药物研究所耿美玉研究员首次在全球披露GV-971临床3期数据，获得了与会顶尖国际专家的高度认可。

从GV-971被发现到临床3期成功，再到如今，历时22年。《国际金融报》记者了解到，该药物目前还在CDE审批阶段。