药监局专家：药企出海需重视有效性，建议向有FDA审评经验机构寻求指导

（原标题：药监局专家：药企出海需重视有效性，建议向有FDA审评经验机构寻求指导）

随着科学技术的发展、生物技术的创新迭代，CGT细胞与基因治疗已成为继小分子靶向药物、抗体药物后的新兴治疗手段。作为面向未来的黄金赛道，多个发达国家纷纷加紧布局，中国细胞与基因治疗行业也进入跨越式发展阶段。

从宏观来看，近年来国家发布了各种相关政策，重点是支持核酸和蛋白质检测、基因编辑、新型细胞治疗、干细胞与再生医学、生物新材料等CGT行业的研发创新和产业化。而事实上，生物医疗行业关系民生，有了政策支持，也需要严格的监管。

8月25日，在以“智汇生命谷 医健新纪元”为主题的2022生命谷产业创新大会上，针对全球化趋势及中国企业出海需求，国家药品监督管理局药品审核查验中心和CNAS GLP检查专家王全军对中美细胞基因治疗产品的监管概述和申报资料要求进行了教程式的分享，他指出：“中国加入ICH，中国和美国对于以药物管理的模式申报流程基本上是一致的。在申报策略上，都是从罕见病、优先审评切入，目前基因治疗还是以罕见病、恶性肿瘤为主，但未来，经过一系列技术积累、知识储备后会向慢性病领域扩展。”

目前，国内企业对有效性的重视度还有待提高，王全军博士在分享时也着重提示有计划出海的企业，呼吁大家重视这一维度，向有FDA审评经验的机构寻求指导非常必要。

近年来，细胞疗法是非常热门的方向，但同时，也面临着一定挑战。清华大学医学院教授林欣指出，细胞治疗的难点最重要的是实体瘤的突破，其代表性的是CAR-T治疗。但目前上述治疗费用非常昂贵，在美国需要40万美元左右，中国目前达到120万元，因而如何在这一维度上实现破局是整个行业亟待解决的重要问题，CGT产业发展任重而道远。

而在基因治疗方面，博雅辑因首席执行官魏东则在演讲时详细拆解了基因编辑技术，他指出，去年我们已经看见在基因编辑疗法上一次性治愈的曙光，基因编辑最初的Science论文的两个作者，在2020年获得了诺贝尔奖，她们的技术也各自创建了公司。CRISPR Therapeutics用基因编辑造血干细胞移植的方法来治疗地中海贫血病，Intellia Therapeutics用基因编辑肝脏技术来治疗ATT2，这两个疗法在去年都向大家展示了完全有可能一次性治愈疾病。创新浪潮席卷下，未来将有更多CGT公司蓬勃发展，不断推动医药健康产业进入新的纪元。

此外，在《脑科学基础研究到重大脑疾病的 CGT 产业方案》演讲过程中，北京脑科学与类脑科学研究中心联合主任罗敏敏表示，我们实验室在AAV的科研应用上有近15年的研究基础。近年来AAV递送基因片段用于眼科遗传病和神经肌肉系统疾病的治疗，已经有产品获得FDA批准并走向临床应用，而未来十年，AAV用于治疗失明、癫痫、脑肿瘤、帕金森等脑疾病充满巨大的想象力。

科学家们积累多年的脑科学研究基础将逐步进入成果转化和临床应用。“我们很高兴看到园区已经在基因CDMO和CRO服务产业链上有所布局，未来我们也将与园区的盟友们合作推进AAV创新管线的动物评价、IIT、IND申报和临床进展。”罗敏敏如是说。