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Ionis制药(IONS.US)反义寡核苷酸疗法达到3期临床终点

来源:智通财经 2023-09-27 09:54:05
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(原标题:Ionis制药(IONS.US)反义寡核苷酸疗法达到3期临床终点)

智通财经APP获悉,9月27日,Ionis制药(IONS.US)(Ionis Pharmaceuticals)宣布,反义寡核苷酸疗法olezarsen在治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)患者的3期临床试验中达到主要疗效终点。与安慰剂相比,6个月时olezarsen(80 mg每月一次)组甘油三酯(TG)水平统计学显著降低(p=0.0009);12个月时甘油三酯降低持续改善。此外,与安慰剂相比,olezarsen(80 mg)组急性胰腺炎事件减少了100%(olezarsen组为0起事件,安慰剂组为11起事件),达到关键性次要终点。基于这一积极结果,该公司计划在2024年初向美国FDA递交新药申请(NDA)。

据了解,FCS是一种罕见的遗传性疾病,其特征是甘油三酯水平极度升高。该病由脂蛋白脂酶(LPL)功能受损引起,由于LPL生成或功能有限,FCS患者无法分解包含甘油三酯的乳糜微粒。FCS患者除了疲劳和严重、反复发作的腹痛等其他慢性健康问题外,还有高风险患上急性胰腺炎。目前还没有美国FDA批准的FCS疗法,患者仅依靠极其严格的饮食管理来控制与FCS相关的健康风险。

Olezarsen是一种在研反义寡核苷酸疗法,旨在抑制机体产生apoC-III,apoC-III是一种在肝脏中产生的调节血液中TG代谢的蛋白。美国FDA于2023年第1季度授予olezarsen治疗FCS的快速通道资格。除FCS外,Ionis正在3期临床试验中评估olezarsen用于治疗重度高甘油三酯血症(SHTG)。

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