中国原创基因编辑工具首次出海，辉大基因与Synthego达成合作

（原标题：中国原创基因编辑工具首次出海，辉大基因与Synthego达成合作）

中国上海，美国加州红木城，2024年5月29日——辉大基因与Synthego公司共同宣布，双方就高保真核酸酶hfCas12Max^®达成了许可合作。辉大基因是一家专注于CRISPR基因治疗药物开发的处于临床阶段的全球性生物技术公司，Synthego是一家提供基因工程改造创新解决方案的行业领导者。本合作不仅显示了辉大基因hfCas12Max^®的重要临床应用潜力，也反映了Synthego对先进GMP制造能力的持续关注。根据该未披露交易金额的许可协议，辉大基因将授予Synthego拥有 hfCas12Max^®核酸酶生产和商业化销售的权利，优化gRNA用于研究使用的权利，以及hfCas12Max^®®核酸酶用于治疗目的的分许可权利。

这次重要合作将简化基于 CRISPR 治疗应用的开发流程，为开发人员提供高精度、高效率和下一代基因组编辑工具，提高CRISPR疗法的开发效率。辉大基因联合创始人、总裁姚璇博士表示，“辉大基因作为基因编辑技术与疗法的全球领导者之一，拥有自主研发的CRISPR基因编辑技术，并在神经及眼科领域进行了深度产品布局。未来我们将与合作伙伴Synthego一起，共同助力CRISPR基因治疗领域科研及新药开发，加速为全球患者提供变革性的基因疗法。”

Synthego首席执行官Craig Christianson对与辉大基因hfCas12Max合作热情表示：“我们先进的CRISPR GMP生产能力和监管专业知识与辉大基因的下一代核酸酶技术相结合，是推进细胞和基因治疗领域变革性疗法的关键一步。此次合作凸显了Synthego对CRISPR疗法的承诺，我们专注于GMP制造和CRISPR综合解决方案，以支持疗法开发。本次合作将hfCas12Max^®整合进我们的CRISPR工具库，非常契合我们提高基因编辑工具可及性及效率的初衷和愿望。”

hfCas12Max^®是辉大基因依托于HG-PRECISE^®技术平台，自主研发并优化的新型DNA编辑系统。hfCas12Max^®在哺乳动物细胞展示了更优的在靶编辑效率和更低的脱靶活性，且具有可被单个AAV包装递送的尺寸优势。hfCas12Max^®的商业化将显著提高CRISPR基因编辑系统的可及性，提供更大的操作自由度，促进基于CRISPR的细胞和基因治疗的发展。

此次合作巩固了两家公司作为创新催化剂的地位，推进了双方共同的使命——改变基因组医学，取得前所未有的治疗效果。

hfCas12Max^®合作是辉大基因立足中国、走向全球的第一步。在本次合作之前，2023年8月，辉大基因与恺佧生物已达成合作，在大中华区加速该基因编辑工具酶的商业化应用。辉大基因厚积薄发，深耕于具有底层创新技术的基因编辑工具开发，拥有一系列适用于不同场景的基因编辑工具包，为细胞基因治疗公司提供更多更优的技术选择。

辉大基因利用其专有的HG-PRECISE^®平台来发现、设计和开发新的CRISPR基因疗法。公司正在推进的临床阶段项目包括HG004治疗RPE65突变相关遗传性视网膜疾病（已获得FDA授予ODD和RPDD双认定），HG202（RNA编辑疗法）治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD），以及临床前基因编辑管线，包括HG204（RNA编辑疗法）治疗MECP2 重复综合征（MDS） (已获美国ODD和RPDD双认定、欧洲ODD认定）、HG302（DNA编辑疗法）治疗杜氏肌营养不良（DMD）(已获ODD和RPDD双认定）、和HG303（DNA编辑疗法）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）等项目。辉大基因拥有着丰富且深度的知识产权组合布局，正在成为神经和眼科基因治疗领域的领导者。

Synthego是一家领先的基因组工程解决方案提供商，提供全面的产品和服务套件，以加速基于CRISPR的细胞和基因治疗的发展。Synthego致力于为研究人员和创新者提供支持，以其尖端的CRISPR技术和专业知识推动从临床前到临床应用的进步。