细胞免疫治疗领域热潮兴起

随着诺华(Novartis)和凯特(Kite)相继提交生物制品上市申请,美国FDA批准的首款CAR-T免疫细胞商业化疗法大概率会在2017年上市,有望带动新的细胞治疗热潮兴起。同时,越来越多的中国企业也在迈入免疫细胞治疗前沿战场。

企业争抢先机

在细胞治疗领域,多家医药公司纷纷发力,或与国外领军企业合作,或加速推进自主研究。

今年1月,复星医药公告,投资不超过8000万美元与Kite成立合资公司,双方各占50%股权,开拓癌症T细胞免疫疗法市场。合资公司将获得KITE的KTE-C19在中国市场的商业化权利以及后续产品授权许可的优先选择权。

此前,药明康德与另一家肿瘤细胞免疫疗法先驱企业Juno宣布设立上海药明巨诺生物科技有限公司,将联合打造中国领先的细胞疗法企业,为血液肿瘤和实体肿瘤病人开发创新的细胞免疫疗法。

不少本土企业走在细胞治疗前沿。总部位于上海的斯丹赛公司已在国内10家三甲医院完成41例急淋白血病CAR-T临床研究。公司方面表示,从完全缓解率等试验数据看,已与国际CAR-T细胞治疗三巨头诺华、Kite、Juno的结果处于同等水平;在治疗白血病、淋巴瘤取得积极进展的同时,公司实体瘤研发将进入临床研究阶段。生产方面,纳斯达克上市的中国本土企业西比曼生物科技公司于4月初宣布,计划打造先进的自动化、工业化的细胞生产工艺体系。中国市场逐渐成为全球细胞治疗研究的热土。截至2017年3月,全球已经展开的细胞治疗临床研究,在ClinicalTrials.gov上注册的有44218项,中国大陆有1958项,占比4.6%。在细胞免疫疗法热门领域CART的研究中,全球共开展的305项,中国高达90项,占比达29.5%。

政策环境转暖

2016年12月,国家食药监总局发布《细胞制品研究与评价技术指导原则》(征求意见稿),政策环境转暖。

国金证券医药研究员指出,细胞治疗行业在经历技术突破与监管法规推进的助力下,行业经历重新洗牌后或将迎来新一轮爆发。

弘则研究表示,《细胞制品研究与评价技术指导原则》发布后,国内细胞治疗产品上市的道路逐渐打通,免疫细胞治疗研究紧追海外企业的步伐,一方面积极开发CD19靶点治疗血液肿瘤CAR-T,同时在探索设计具有独创性的产品,研发处于高度活跃态势。

除了备受关注的CAR-T产品外,一些企业寻求引入其他细胞治疗产品以充实产品线。斯丹赛5月10日与美国纳斯达克上市公司 Vericel Corporation(VCEL)签署战略合作协议,斯丹赛获得Vericel独家授权,在中国(含港澳台)、韩国、新加坡等亚洲国家和地区开发、生产和商业化Vericel公司多项先进细胞治疗产品。其中,三项产品已经由FDA批准在美国上市,可用于治疗关节软骨损伤和严重烧伤。斯丹赛董事长肖磊表示,引进产品将成为斯丹赛CAR-T 产品组合的补充,公司有望成为全球拥有最多产品组合的平台化细胞治疗企业之一。下一步,斯丹赛计划向海外授权具有自主知识产权的CAR-T产品,进军国际市场。

业内人士认为,细胞治疗行业研究走向临床应用过程中,缺乏核心技术和研发能力的企业可能面临淘汰。目前多家上市医疗医药企业积极布局细胞治疗业务,而斯丹赛等众多初创生物技术企业计划在完成融资后挂牌新三板。未来资本市场或将涌现一批具有世界先进水平的细胞治疗企业。