医药技术平台的投资逻辑

（原标题：医药技术平台的投资逻辑）

在XBI和港股医药腰斩的日子里，下跌本身创造了恐慌，很少人去关注长期价值和基本逻辑。长期投资还是得聚焦于底层逻辑上，以RNAi技术平台为例，讲讲其投资逻辑。

RNAi 机理发现者 2006 年获诺贝尔生理医学奖，机理是将一种叫siRNA的小段核酸递送进细胞，直接降解 mRNA，抑制相应的蛋白产生。人体和所有生物都依靠mRNA作为模版来生产蛋白，如果把mRNA降解掉，就不会有蛋白产生，这个机理可以治疗很多病。

这个技术在约15年前很火热，几个大药企都在开发，但是由于当时找不到可靠的递送技术，陆续失败，大药企门纷纷退出，几家小公司接盘继续埋头苦干。

经过近20年的积累，几大技术被开发出来：

1、天然核酸不稳定，通过核酸修饰技术，解决了核酸不稳定的问题，核酸修饰技术后来也被用在mRNA疫苗和基因编辑上。

2、在2010年左右，有家公司通过在脂质体中添加一种可离子化脂质，发明了一种脂质纳米颗粒简称LNP，LNP可以结合一种蛋白APOE，然后和肝细胞表面的受体结合进入细胞，解决了递送的问题。LNP后来也被用在mRNA疫苗和基因编辑上，大名顶顶的2个已上市mRNA疫苗都是用LNP。

3、2014年左右，有家公司发明了一种小分子配体连接siRNA的技术，注射后小分子配体和肝细胞表面受体结合被内吞，这是一个更好的RNAi递送技术。

在此基础上，2015年至今FDA已批准上市了4个RNAi药物。最轰动的是靶向PCSK9的RNAi药物，属于目前最好的降胆固醇药物，半年皮下注射一次，低密度胆固醇下降50%，目前已经在全球上市，正迅速成为爆款。该药物在上市前被诺华以94亿美元收购，我从中小赚了一笔。

RNAi药物相对抗体、小分子药物有很大优势：

1、给药方便，只需3-6个月皮下无痛注射给药一次，小分子药物要天天吃，抗体药物需要每月注射。

2、安全性好，通过序列筛选，靶向性非常好，目前已上市和已有临床数据的RNAi药物安全性都非常好。

3、效果突出，RNAi直接降解蛋白的上游，效果比抑制剂更好、更持久。

在这种优势的基础上，RNAi技术平台正源源产出first in class 和best in class的药物，未来5-10年，预计还会有数十个RNAi药物上市。

该技术目前主要靶向肝脏，肝脏的可开发靶点估计有近百个，靶向其它器官也正在开发和临床试验中，成功是时间问题，这将开启额外的增长空间。

窃以为，这种技术平台公司就像会下蛋的母鸡，长年累月源源不断下蛋，不断提升公司的内在价值，是极佳的投资标的，具有下有保底、上不封顶的特性。

建平远航投资的几个技术平台如RNAi、细胞治疗、PROTAC、基因编辑、ADC都有这种特性，这些技术平台是过去数十年医疗科技积累的成果，是时代赋予的机会。